Un nouveau traitement pour la sclérose en plaques - Est-ce un nouveau traitement?

Le 22 Septembre 2010, la Food and Drug Administration américaine (FDA) a annoncé l'approbation du fingolimod (Gilenya, Novartis), le premier des traitements à long prévu par voie orale pour la sclérose en plaques (SEP). La sclérose en plaques est une maladie chronique auto-immune débilitante qui affecte le cerveau et la moelle épinière de 2,5 millions de personnes dans le monde.

Le fingolimod (aussi connu sous FTY720, nom de marque Gilenya) est un nouveau traitement oral actuellement testé dans des essais cliniques de phase III pour la forme rémittente et de sclérose en plaques progressive primaire (SEP). Il est pratique courante que certains essais de phase III continuera tandis que la soumission réglementaire est en attente à l'agence de réglementation approprié. Autre phase 3 des essais cliniques du fingolimod / Gilenya, dont une impliquant les personnes SP progressive primaire, sont toujours en cours, comme le sont les études d'extension impliquant ceux qui ont terminé des essais fingolimod autres.

Dans ces essais cliniques, les points d'extrémité comprenaient le taux de rechute annualisé (ARR) et le temps de progression du handicap. Les patients recevant un traitement continu fingolimod avait subi un faible taux de rechute annualisé de 0,20 à 0,21, et 68 à 73% sont restés sans rechute à 36 mois. Les patients sous Gilenya 0,5 mg pendant deux ans a eu un ARR à l'année l'un des 0,16 et moins de deux ans de 0,18. Ces patients ont également retenu une réduction significative des rechutes et des lésions cérébrales par IRM de plus de 2 ans en tant que résultat, le fingolimod / Gilenya est approuvé pour réduire les rechutes et la progression du handicap chez les patients atteints de retard formes rémittentes de la SEP, mais à ce stade sécurité à long terme est inconnue. Message études marketing (phase IV des essais cliniques) devraient fournir des données supplémentaires sur l'innocuité et l'efficacité.

Comment fonctionne le fingolimod travail?

La SEP provoque le corps à des anticorps directs et des globules blancs contre les protéines de la gaine de myéline qui entoure les nerfs dans le cerveau et la moelle épinière provoquant ainsi la rupture de la myéline et l'interruption des signaux nerveux. Fingolimod agit sur certains types de globules blancs (lymphocytes) qui sont impliqués dans cette attaque du système immunitaire. Il se fixe à des endroits spéciaux (ou récepteurs) sur la surface des lymphocytes, appelé sphingosine-1-phosphate récepteurs (S1P-R). Cela provoque une grande proportion des lymphocytes d'être retenu dans les ganglions lymphatiques (partie du système immunitaire de l'organisme) et réduit ainsi le nombre de lymphocytes circulants dans le sang. Comme les lymphocytes sont tenues dans les ganglions lymphatiques alors moins atteindre le système nerveux central donc il ya moins d'attaques immunitaires sur les cellules nerveuses dans le cerveau et la moelle épinière. [1] Il est également prouvé que le fingolimod peut avoir un effet direct sur les dommages des cellules nerveuses et améliorer la remyélinisation en agissant sur les récepteurs sphingosine dans le système nerveux central. [2, 3]

Comment est fingolimod donné?

Le fingolimod est administré sous la forme d'une capsule de 0,5 mg par voie orale. Les patients prennent généralement 0,5 mg une fois par jour, bien que dans de nombreux essais ont été donnés 1.25mg par jour. Cependant, les doses Fingolimod supérieur à 0,5 mg sont associées à une plus grande incidence d'effets secondaires sans bénéfice supplémentaire.

Les effets secondaires et contre-indications

Généralement fingolimod est bien toléré, mais les effets secondaires qui ont eu lieu notamment: • des maux de tête • essoufflement • infection des voies respiratoires • diarrhée et des nausées. Des niveaux accrus d'enzymes hépatiques et de la pression artérielle ont également été observées, bien que ceux-ci sont généralement bénins. Dans l'un de l'essai clinique, deux décès résultant d'infections à herpès virus survenus chez des patients prenant la dose la plus élevée de fingolimod. D'autres aspects des traitements de ces deux patients ont reçu pourrait avoir contribué, mais, étant donné son action immunomodulatrice, un rôle pour le fingolimod ne peut pas être exclu. L'œdème maculaire (gonflement à l'arrière de l'oeil) a également été plus fréquentes chez les participants traités fingolimod. En plus d'un essai, il y avait des cas de cancer de la peau localisée dans les groupes de fingolimod mais ils ont été supprimé avec succès.

D'autres médicaments dans le pipeline

La cladribine (Merck KGaA) était également dans la course sur un agent oral d'abord pour le traitement de la SEP aux États-Unis. En août 2010, la FDA a accepté la demande de l'entreprise et accordé une revue prioritaire elle. La cladribine a été approuvé récemment en Russie et en Australie et est actuellement examinée par la Commission européenne et d'autres organismes de réglementation. Autres traitements de la SEP orale en développement comprennent laquinimod (Teva), tériflunomide (Sanofi-Aventis), et BG-12 (Biogen).

1 Brinkmann V, et al. FTY720: la sphingosine 1-phosphate-1 des récepteurs dans le contrôle d'évacuation des lymphocytes et la fonction de barrière endothéliale. American Journal of Transplantation 2004; 4:1019-1025.

2 VE Miron, et al. Réactions cycliques et dose-dépendante de l'adulte humain oligodendrocytes matures au fingolimod. American Journal of Pathology 2008; 173:1143 - 1152

3 VE Miron, et al. Le fingolimod (FTY720) améliore la démyélinisation remyélinisation suivants organotypiques tranches cérébelleux. American Journal Pathology 2010; 176:2682-2694.

Kath Ibbetson a MS et a été diagnostiqué en 1995. Elle s'est qualifiée en tant que pharmacologue et a ensuite travaillé dans des bases de données informatisée des médicaments pendant 12 ans. Elle a un baccalauréat, un diplôme en aromathérapie et un certificat en counseling. Elle reste engagée aux soins de santé holistique et suit les développements de médicaments de près. Visitez son blog à une voix pour MS ou voir sa page Facebook